摘 要 目的：梳理最新颁布的2018年版国 家基本药物目录与既往版本之间的变化情况，分析其变化趋势，研究其筛选标准，从优胜劣汰的结果，启发药物研发的方向，并引导药品生产供应和社会合理用药。方法：认真比对2012版、2018版《国家基本药物目录》，从药品品种、剂型、数量、格式等方面进行比较分析。结果：2018版基药目录共调入药品187种，调出22种（其中有17个为化药），目录总品种数量由原来的520种增加到685种，其中西药417种、中成药268种。结论：新版基本药物目录与上一版相比，可谓“有进有出”，但总体品种数量进一步增加，体现了基本药物临床必需、安全有效、价格合理、使用方便、中西并重、择优遴选的遴选原则，新版目录有利于促进我国药品行业的良性发展，使我国整体用药水平和层次得到提升。
基本药物的概念是由世界卫生组织于1977年提出，指的是能够满足基本医疗卫生需求，剂型适宜、保证供应、基层能够配备、国民能够公平获得的药品，主要特征是安全、必需、有效、价廉。
2009年8月18日，我国正式公布《关于建立国家基本药物制度的实施意见》、《国家基本药物目录管理办法（暂行）》和《国家基本药物目录（基层医疗卫生机构配备使用部分）》（2009版），这标志着中国建立国家基本药物制度工作正式实施。在我国，基本药物是指适应基本医疗卫生需求，剂型适宜，价格合理，能够保障供应，公众可公平获得的药品。政府举办的基层医疗卫生机构全部配备和使用基本药物，其他各类医疗机构也都必须按规定使用基本药物。2012年，我国发布《国家基本药物目录（2012版）》。2012版基本药物目录进行了重大调整，从仅针对基层医疗卫生机构扩大到适合各级医疗卫生机构，并规定，在国家基本药物目录的基础上，各省根据不同的用药需求制定本省基本药物增补目录。
2018年10月25日，国家卫健委正式发布了《国家基本药物目录（2018年版）》，本版基本药物目录将于2018年11月1日起在全国正式实施。本文旨在通过比对新旧版本的目录，分析品种变化，找出品种调整的趋势，从而反应我国用药水平的提升。
1 新旧版本目录的基本概况
1.1 品种数量变化
2009年版《国 家基本药物目录》纳入的品种数是307个品种，2012年版《国家基本药物目录》共纳入520个品种，较2009年版增加了213个，增幅为69.38%，其中化学药品和生物制品增加了112个品种，增幅为54.63%，中成药增加了101个品种，增幅为99.02%。
2018版基药目录共调入药品187种，调出22种（其中有17个为化药），目录总品种数量由原来的520种增加到685种，增幅为31.73%，其中西药417种、中成药268种（含民族药）。
版本年份
2009:
2012:
2018:
品种数
307:
520:
685:
其中 中药
102:
203:
268:
其中 西药
205:
317:
417:
1.2 目录调整的分析
在西药治疗领域中，新调入药品数量最多的是心脑血管系统用药（调入17种）和激素及影响内分泌药（调入14种）。心脑血管疾病和糖尿病是慢性病首当其冲的两大领域，体现了调入药品标准，即“结合疾病谱顺位、发病率、疾病负担等，满足常见病、慢性病以及负担重、危害大疾病和危急重症、公共卫生等方面的基本用药需求，从已在我国境内上市的药品中，遴选出适当数量基本药物”。
新调入药品数量第三和第四多的是抗微生物药（13种）和抗肿瘤药（11种），这也体现了新版基药目录向创新倾斜的特点。
表2 新调入药品数量排名表
排名
第1
第2
第3
第4
药品类别
心脑血管系统用药
激素及影响内分泌药
抗微生物药
抗肿瘤药
调入品种数
17:
14:
13:
11:
在当今社会肿瘤多发的趋势下，国家越来越重视抗肿瘤药物的合理应用，2018版新增品种中，就包括了肿瘤用药12种，其中包括，一次性纳入了6个抗肿瘤靶向药物。卡培他滨、埃克替尼、伊马替尼、利妥昔单抗、培美曲塞、曲妥珠单抗、吉非替尼等，都成为此次的新增抗肿瘤药品种。而埃克替尼、利妥昔单抗及曲妥珠单抗为仍然处在专利保护期的独家品种。埃克替尼是贝达药业独家研发的抗癌靶向创新药，此次入选体现了基药目录“向国产创新药倾斜”的筛选标准。在2009版国家基本药物目录中，抗肿瘤用药的数量为0，2012版的目录中调整至26种，此次2018版基药目录调整再增加了12种，调整的力度显而易见，这是国家为适应抗肿瘤药物市场的需要采取的切实举措，也是一项惠民、利民之举。
随着计划生育政策调整，生育二胎家庭的增加，儿科用药引起广大群众和政府的重视，本次新版基本药物目录增加了临床急需儿童用药22种，有利于满足日益增长的儿科用药市场的需要。此次西药和中成药都将儿科用药单列项目呈现，体现了新版基药目录重视儿童临床急需用药的特点。
在中成药治疗领域中，新调入药品数量最多的是内科用药。
此外，本次目录还进一步规范了剂型、规格，以拓展人民群众用药选择的范围。685种药品涉及剂型多达1110余个、规格多达1810余个，这对于指导基本药物生产流通、招标采购、合理用药、支付报销、全程监管等将具有重要意义。
临床需求是基本药物遴选的原则之一，对确实需求量大、疗效确切的品种，应纳入目录以适应群众需要。在新增的品种中，赫然在列的有吉列德今年5月份才获批上市的用于治疗丙肝的索磷布韦维帕他韦（丙通沙）。索磷布韦维帕他韦片是全球首个也是国内唯一一个全口服、泛基因型、单一片剂的丙肝治疗新药，理论上可以使国内约80%的丙肝病毒感染者达到治愈的效果，在我国临床治疗的需求非常高。吉列德这款“重磅新药”已被2018年WHO指南推荐为泛基因型丙肝首选治疗方案，此次入选基药目录体现了中国与WHO基药目录和指南的接轨，国家对重大传染性疾病防控的重视，以及对具有价值的创新药品的认可和支持。在美国，索磷布韦维帕他韦12周总治疗费用约为73500美元，折合人民币503475元。中国的价格仅为美国的13.8%，在基药目录助力下，索磷布韦维帕他韦能够更快在基层铺开市场。
新版目录发布后，基本药物的用药水平和层次得到了明显提升，将改变人们以往将基本药物视为基层药物甚至廉价药物的观点。
2.1 增加品种，优化结构，体现临床需求
总品种数的增加，是新版基药目录的特点之一。新版目录由原来的520种增加到685种。此次调整共调入药品187种，多种药品的“入选”引人关注。新版基本药物目录的覆盖面更广，品种的数量不仅能够满足常见病、慢性病、应急抢救等临床需求，而且还聚焦癌症、儿童疾病和丙型肝炎等病种，为不同疾病患者提供多种用药选择，更好地满足群众的需要。
12种抗癌药新增入基药目录，使抗肿瘤药物的种类达到38种，其中不乏小分子靶向药等创新药物。例如，曲妥珠单抗（赫赛汀）是2017年通过谈判才纳入医保目录的，此次也入选了基本药物目录。此前，赫赛汀每支药品的医保支付标准已经从2万元降至7600元。进入基药目录后，患者用药有望得到更好的保证。
丙肝治疗新药索磷布韦维帕他韦片（丙通沙），实现了从上市到进入基药目录的“火箭速度”。今年5月，得益于中国药品审评审批改革提速，丙通沙实现在华上市。这一全球丙肝治疗最先进的药物，能够有效解决我国的丙肝公共卫生问题。丙通沙进入基本药物目录，具有明确的临床实际需求，有助于通过多方政策联动，加快提升该药品的可及性。
此外，新版基药目录还专门考虑了儿童的用药需求，增加了22种临床急需儿童用药，并在原通用名下增加了适宜儿童使用的剂型和规格。这些调整体现了基药目录从实际临床需求出发的特点。
2.2 实施动态调整
根据建立基本药物目录动态调整机制的目标，基药目录将原则上3年调整一次，坚持调入与调出并重，优先调入通过一致性评价的仿制药以及可治愈或有效改善生命质量、成本效益显著、疗效确切的药品。
专家指出，基本药物将更加强化循证决策，调入调出并重，对于改善临床用药结构、促进药占比回归医学规律等方面将产生积极作用。基药目录调入有效性和安全性证据明确、成本效益比显著的药品品种，重点调出发生严重不良反应较多、有风险效益比或成本效益比更优品种替代的药品。
而从此次调出的药物也可以发现，曾发生严重不良反应、经评估不宜再作为基本药物的品种，耗资巨大又没有明确疗效的所谓“神药”、辅助用药是调出重点，让位于老百姓真正需要、能治病的好药。
从2012年到2018年，新版基药目录距离上一版已有6年之久。而在未来，基药目录将更快地“有出有进”，新审批上市、疗效有显著改善且价格合理的药品将加快调入目录当中。
2.3 确保供应价格
价格合理，是基本药物遴选的原则之一，而基本药物制度的最根本目标，是优先保证一部分药品的公平可及、人人享有。但我国药品的可及性与同等收入水平国家之间的差距较大，药品短缺和费用不可负担的问题还广泛存在。
2018新版国家基本药物目录的编制，充分考虑了药品价格因素，目的是要让患者用得上、用得起，让“急药”真正成为“基药”，通过更多的配套政策保障药品的生产供应，通过与医保联动等措施减轻患者的医药负担。
近年来，我国多地出现基本药品目录药物采购难和缺货现象，一些临床疗效好、价格便宜的药物，在招标使用过程中并未得到保障。对此，国家卫健委有关负责人表示，短缺药品的监测预警是重点工作，将特别加强“易短缺”药品的风险监测和预警，提早防范短缺苗头，为患者提供持续生产、供应有保障的基本药物，让患者不再为买不到药而担心。
2.4 考虑医保联动
基本药物与医保两方面实施联动，做好衔接，是减轻用药负担的有效措施，是业内及患者共同关注的问题。
2009年、2012年两版基药目录，均是在医保目录内部遴选品种。而2018年版基药目录，则是“先进基药，后进医保”的实施路径。面对基本药物目录、基本医保目录的“双目录”局面，基药与医保的衔接是本次目录调整所涉及的问题。对此，国务院办公厅《关于完善国家基本药物制度的意见》提出，要完善医保支付政策，医保部门按程序将符合条件的基本药物目录内的治疗性药品优先纳入医保目录范围或调整甲乙分类。
医保和财政在提供支撑保障的同时，应鼓励各地在高血压、糖尿病、严重精神障碍等慢性疾病管理中，在保证药效前提下优先使用基本药物，逐步提高基本药物的实际保障水平，让患者愿意使用基本药物。
专家表示，优先纳入医保目录、基药联动医保等举措显示，保用量、降药价、省费用将是基本药物制度发展的主要方向。
基本药物与医保药品既有共性，也存在差异。两者在安全有效、成本效益比方面无明显差别，基本药物在“防治必需、保障供应、优先使用”方面属性更强。一是基本药物不仅兼顾临床必需，还考虑公共卫生必需，包括免疫规划疫苗、抗艾滋病和结核病等药品。二是基本药物需采取多种方式保障有效供给，确保不断供，政府通过定点、储备等方式保障生产供应，通过财政专项经费或纳入医保基金予以高水平保障，提高患者对基本药物的可负担性。三是基本药物是临床首选、优先使用的一线药品，随着按病种付费、总额预付等医保支付方式改革不断深入，从保证供应、指导临床合理用药角度，基本药物目录的指导性作用只会加强、不会被淡化。
2.5 中西药并重
为促进中医药事业发展，《国家基本药物目录管理办法》（国卫药政发〔2015〕52号）明确规定，遴选国家基本药物时，要坚持中西药并重。本次目录调整也体现出国家对中医药事业发展的支持。
2018新版基本药物目录的总品种数量为685种，其中中药（含民族药）占比39.12%。中、西药品种同步增加，中西药的构成比例与2012年版基本药物目录保持一致。
国家卫生健康委将在国家药物政策和基本药物制度相关工作中，继续坚持中西药并重的原则，按照基本药物目录管理办法的规定和要求，进一步完善国家基本药物遴选调整机制，充分考虑中药特点，动态调整完善基本药物目录品种结构和数量，满足人民群众基本用药需求，促进中医药事业发展。
3.1 2018版目录的调整原则和标准
按照国家基本药物遴选的程序及原则，结合我国疾病谱和用药特点，在充分考虑现阶段基本国情和保障能力，并总结以往目录制定和调整的实践经验，明确了调入和调出基本药物目录的标准。本次2018年版基本药物目录调出品种达到22种，其中化学药17种（见表3）。分析这些品种出局的原因，对我国医药产业发展、医药市场引导都具有现实意义。
表3：17个被挑出基药目录的化药品种
地红霉素
制霉素
普鲁卡因
异氟烷
布桂嗪
氟轻松
替加氟
丝裂酶素
苯丙酸诺龙
甲睾酮
右旋糖酐(40, 70)
双嘧达莫
复方地芬诺酯
鱼肝油酸钠
复方利血平氨苯蝶啶
麦角胺咖啡因
酚酞
国家卫健委副主任曾益新表示，“在目录的遴选方面更加注重突出药品的临床价值，坚持动态调整和调入、调出并重，拟纳入基本药物目录的可以是新审批上市，价格较高，但效果较好的药品。”
根据国家卫健委公布的信息，在本次基本药物目录的修订中，药品调入的标准为：一是结合疾病谱顺位、发病率、疾病负担等，满足常见病、慢性病以及负担重、危害大疾病和危急重症、公共卫生等方面的基本用药需求，从已在我国境内上市的药品中，遴选出适当数量基本药物。二是支持中医药事业发展，支持医药行业发展创新，向中药（含民族药）、国产创新药倾斜。
与此同时，药品调出的标准为：一是药品标准被取代的；二是国家药监部门撤销其药品批准证明文件的；三是发生不良反应，经评估不宜再作为国家基本药物使用的；四是根据药物经济学评价，可被风险效益比或者成本效益比更优的品种所替代的；五是国家基本药物工作委员会认为应当调出的其他情形。
3.2 2018版目录调整的指导意义
基药目录将实行动态调整，原则上每3年一次。但对新审批上市、疗效有显著改善且价格合理的药品，可适时启动调入程序。这也就意味着，685种药品进入基药目录，仅仅是一个开始。随着我国新药审评审批的提速，不少国内外创新药也将有希望加入目录之中。
据健康报报道，基于2012年版国家基本药物目录，中国药学会科技开发中心所做的《2017年全国样本医院药物使用监测报告》显示，在全部化学药品和生物制品中，基本药物的费用占比为13.25%，而使用量占比则达到33.71%。这表明，较小的费用支出背后是较大的使用量，说明在临床实际用药中，基本药物的地位已经得到了一定体现和认可。
完善《国家基本药物目录管理办法》，以药品临床价值为导向，注重循证医学、药物经济学和真实世界研究，大力推动开展药品使用监测和综合评价，建立国家基本药物目录动态调整机制，坚持调入调出并重，持续完善目录品种结构和数量，切实满足疾病防治用药需求。每次动态调整的具体品种数量，将根据我国疾病谱变化和临床诊疗需求，综合考虑药品临床应用实践、药品标准变化、药品不良反应监测、药品临床综合评价等因素确定。
4 结论
药品研发和生产企业，应以国家基本药品调整的标准为风向标，积极开发疗效好、价格低、不良反应少的药品。笔者建议，由医疗机构、科研院所、行业学协会等共同参与的研究评价机制，做好基本药物目录的动态优化和调整完善，引导药品供应良性发展，促进医药行业健康发展。
新版目录的颁布也面临新的课题，那就是医保药品目录与之相配套的问题。如何完善相关配套制度，让医院愿意用、患者用得上，让基药名副其实地成为基层老百姓随手可得的药品，这才是完善基本药物制度的关键环节。
【参考文献】：
1、《国家基本药物目录》（2012年版）（卫生部令第93号）2012年9月21日
2、国家基本药物目录（基层医疗卫生机构配备使用部分）》（2009版）（卫生部令第69号）2009 年 8 月 18 日
