来源：澎湃新闻
澎湃新闻记者 沈丹丽
2017年，中国大约有35000名15岁以下的儿童被诊断患癌症，全中国有超过100万的儿童癌症幸存者。这是一个不容忽视的困难群体。但是癌症儿童在治疗过程中，患者和家庭常常会陷入一种无力感。他们通常面临的问题包括：不知道从哪寻求准确的治疗信息，公益资金使用方式不明确引起的后患，以及儿童新药研发的迟缓等。
近日，在中国新药研发协会（SDDA）举行的一场关于“儿童肿瘤的转化研究、临床实践与社会公益”的活动上，刚从美国回来的杜克大学癌症生物学博士，笔名“菠萝”的科普作家李治中，分享了他回国创办儿童癌症公益基金会的想法。曾经在诺华开发儿童癌症药物的经历，以及他所看到的案例，带给他很深的思考，让他意识到，在儿童癌症领域，我们需要做更多的事情。
▶ 以下是李治中博士的演讲内容 ◀
首先我想感谢刚才的几位临床医生，抽空来这里分享他们的故事。我不是做临床研究的，没有接触患者、医生。每一次我都感叹，真的很感谢他们在工作的一线，来帮助这些孩子。
我们做药的是在后期，在漫长的研发后，把药物输送给他们。他们每天接触到这样的孩子，还能够保持工作的热情，以及对生命的敬畏和尊重，真的非常不容易。
今天是第一次回国讲这个话题。我在诺华做了八年多的研究，在美国生活了十三年，这次决定回来，全职做这个公益，是一个非常大的决定。但是我觉得它和做药本质上是一样的，无非是有一个我觉得需要做的事情，有一定的解决的方法，那么我愿意回来尝试一下。具体的路还很漫长，任务也比较艰巨，但是我觉得需要有人来做，我可能是比较合适的人选，所以我回来了。
都很简短，希望给大家一个启发：为什么我们需要做更多的事情？
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公益资金的优化使用
第一个钱，是关于资金的问题。中国缺不缺乏愿意做公益的人呢？是不缺的，中国缺不缺想捐钱的人呢？也是不缺的，我们每个人都捐过五块、十块的给一些人。但是这些公益基金经常用的不是地方。
南京有一个4岁的女孩得了脑脊索瘤，治疗的时候复发或怎样，治疗效果不好，家长就想筹款到台湾接受治疗。筹款的时候，本来想筹100万，结果一不小心筹了500万。很多人给她捐款，因为大家一听到小孩的故事，都比较感同身受。捐到500多万的时候，他们临时决定从台湾转向美国。在台湾的时候他们已经交了20多万的押金，因为退出，押金就回不来了。这件事爆出后，引起了社会上巨大的反应，很多人说她诈捐。从最开始没有说清楚，后来不公开钱去哪儿了。“我们捐出来的20多万元就打水漂了，因为你没有用出去嘛。”
遭受很大压力的时候，作为父母，他们还是带孩子去了美国UCLA（加利福尼亚大学洛杉矶分校）的儿童医院。去了以后也是个悲剧，因为那个病在美国也没办法。孩子在化疗以后，迅速被感染，一直住在ICU，住ICU一万美金一天。住了五个礼拜，就去世了。
这是一整个就很悲剧的故事。为什么说悲剧呢？因为这里没有一个赢家，从头到尾所有人都输。孩子失去了生命，父母失去了小孩，遭受沉重的心理压力。我在洛杉矶其实见过他们，非常痛苦的一段时期，不仅要承受小孩治疗的问题，还有大量的网络暴力，包括对他们家庭的骚扰。大众觉得被欺骗了，我捐了钱，最后去哪儿了也不知道，整个慈善事业承受了很大的打击。
大家可能还不知道，美国的医院受损惨重这件事。因为他们当时交了60万美金的押金去的，花掉了接近120万美金，最后60万，她完全付不起了。那么美国医院也没办法。美国医院因为这件事情，把中国病人到交的押金，从60万美金提高到100万美金。未来的患者，不仅在国内很难筹到钱，而且如果去美国治疗，你能筹到100万美金吗？
我们怎么来利用这些钱，是值得探讨的。这是我回来想做的一件事情。
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准确信息平台的建立
第二个谈到眼睛。眼睛有两个含义，一个是获取信息，第二个是真正眼睛的故事。视网膜母细胞瘤，刚才提到，母细胞瘤是儿童癌症里很多的。这是眼睛里的一个肿瘤。小孩如果及时治疗，有可能保住眼睛，甚至保住视力。
最近听到的一个故事。有一个两岁的男孩，到东北的某医院看病，主任医生告诉他，不要治了，视网神经瘤不可能治好，治的话人财两空。
但是孩子家长没有放弃，他就到百度上找。百度上你能找到什么呢？但是他运气还不错，翻到一个视网母神经瘤的家长QQ群，混到群里去，发现群里家长总结了一个经验手册，说近几年有个技术叫做元动脉介入化疗，列了一些医院，上海的新华医院是不错的。他们从东北到了上海，在上海做了手术之后，康复得很好。但是如果这个家长没有找到这个QQ群呢？如果他听到医生的建议就放弃治疗了呢？网络上这方面信息是很稀缺的，也是很危险的。
再给大家讲一个故事，我本来不准备讲这个故事，但那个父亲一定让我讲。这也是东北的一个家长，他发现小孩一岁时眼睛出现斜视，到了省里的一个三甲眼科医院，医生告诉他，看不出什么问题，回家观察三个月，再回来复查。复查以后就发现严重恶化，后来转到北京儿童医院，到了那儿很快确认是双眼视网母细胞瘤。但是因为去得很紧急，没有床位，七天才住院。住院以后很快出现高烧感染，22天才开始做治疗。治疗了大概大半年吧，命是保住了，但小女孩双眼都失明了。
那天我给她父亲打电话的时候，他就哭了，他是军人，小孩治疗的过程当中他可能都不在。这是个非常悲剧的故事。他说，我肖像权什么都给你，你一定在做任何一个讲座的时候，都要告诉他们这个故事。
得到一些错误的信息，包括你能想象到的，一些很好的医院，一些医生在某些观念上是非常落后的，因为儿童癌症是非常罕见的。除非像有一些医生，每天都看到，觉得很简单。比如小孩出现斜视，其实斜视和白瞳是一种视网母神经瘤最重要的一些指征，看到的时候你至少应该警觉，做一个严谨的检查。就是这样被耽误掉了，为什么会这样？多少是跟中国这方面的信息是比较孤立的有关。
我在美国生活多年了，有些东西认为是应该的。谷歌上找儿童癌症，你搜索关键词后，会发现有三四十个不同的网站上，有系统性的科普知识，告诉你什么是儿童癌症，儿童癌症大概分多少类。基本都可以在上面找到，而且非常系统化。在中国我一搜“儿童肿瘤”，出来一个儿童为什么得肿瘤？大多数都是妈妈的问题，非常奇葩。一点进去全是广告。
因为我毕竟是长期做科普的，这件事情我相信能做得好，我也希望跟各位专家一起合作。每个人手上都有很多资源，能不能把它总结起来，再把它科普化，简单一点，大家都知道？这个项目，我相信能直接或间接地帮到很多人，比我们做药、动手术，可能都更能帮助到偏远地区的人。
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儿童新药的加速开发
第三个讲新药开发，这也是大家很关心的。我本身在诺华做药物，一部分工作是做横纹肌肉瘤，是一种儿童癌症的肌肉肿瘤，所以我特别想针对这种儿童癌症的患者，开发一些新的药物。过去的二十年，全世界单独对儿童开发的药物只有四种。这是一个非常不受欢迎的领域吧。为什么不受欢迎？本质原因就是每种儿童癌症的患者比较少。
最开始我想，商业的考虑是一个巨大的考虑。后来做研究的时候发现，还有一个特别麻烦的问题，患者少的时候你的样本就特别少。那么当我们做药的时候，比如我做了半天实验，没有办法很容易地拿到PDX（Patient-derived xenograft，来源于患者原代肿瘤组织的肿瘤移植模型），或者拿到什么样本，来测试我这样做的药物组合，是不是在真实的患者体内有用？
我们用的横纹细胞瘤，这些细胞已经在体外养了三四十年了，还是真正的肿瘤吗？真的和小孩身上的一样？谁也没有数。当患者少的时候，我们以前没有这样的平台，现在很高兴有，有一些医生把这些样本集中起来，我们可以做很多事情。
儿童癌症刚才谈到，它不是一个缩小版的成人的癌症，即使是同样的癌症，成人跟儿童是完全不一样的。我博士是做GBM（神经母细胞瘤）的，非常清楚它们从生物学上任何的特性，都是不一样的。儿童癌症特别清楚的一点，平均每个患者的突变数目特别少。这带来几点，第一，它的异质性相对比较低。同样的肿瘤比如白血病，小孩的治愈率是远远高于成人的。第二个，我们经常提到的PD-1，免疫检查点的药，对儿童效果是不太好的，很有可能它不是通过免疫逃逸的办法来躲避免疫系统的监控的，我们需要一些别的办法。但是好消息我认为是，如果找到针对它的靶向药，或者靶向免疫药，一旦找到了靶点，效果可能是比较好的。大家可能最近都听说过TRKi。它针对一种非常罕见的突变，但是开发了这种抑制剂以后，发现有这种突变的，不管是成人的还是小孩的这种肿瘤，效果非常好，整体效果非常惊人。
小孩里面有一肿瘤叫婴儿型纤维肉瘤，它会长得非常大。如果它非常大，又对化疗耐药的话，传统意义上就只能截肢了。因为你没有办法完整地做这个手术。但这个靶向药物出现以后，如果小孩有这种突变的话，它的响应是非常好的。这个案例的小孩在用完三个cycle之后，他的肿瘤已经控制得非常好了。他没有被治愈，但外科医生就可以进去做一个非常干净的切除。
像这些进展，一旦出现，就是革命性的。对于这些小孩就是一个生与死，残疾或不残疾的区别。诺华早在这个药出来之前就已经有研究，但是一直因为觉得市场的原因，或者找不到病人，种种别的原因，就没有开发，所以耽搁了一段时间。我相信还有类似的故事。
如果你不去推行，没有一个机制来付钱，或者告诉他做这个的意义价值，有些东西就浪费了。所以就我做公益来说，刚才谈到需要优化公益资金的使用，我们需要建立一个非常准确的信息的平台，需要加速新药的开发过程。
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对于我想做的向日葵这个公益品牌来说，我希望把它做到中国第一的专业儿童癌症公益品牌。说第一有两个含义，一个是我们真的是第一个专注于做儿童癌症的公益品牌，第二个我们希望把它做到最好。未来五年，我们要做几件事情。
第一我们要建立平台，传播系统科学的信息，包括网站、公众号，我们能想到的所有媒体的东西，这是我比较擅长的，因为我做了好多年的自媒体。
第二我们要打造患者的社区，把罕见儿童癌症患者的家长，他们的故事、资料整理起来，通过我们熟悉的方式，把它包装起来，免费分享给需要做研究或者做临床的人。大家能平等地享有这些信息来合作。
第三需要推进临床医疗治疗，这个治疗包括两个方面，一是让不能到北京、上海来接受最好治疗的人，在他们当地也能接受到比较好的治疗。我们可能需要些培训、AI之类，把这个差距拉平。二是刚才很多人提到的关于患儿生活质量的问题。患儿即使治愈了，如果有长期的副作用，你需要长期地关怀他们。特殊的学校、心理的辅导、营养的辅导等等，现在是非常缺失的，中美差距非常大。我希望在这方面努力，把美国一些好的项目引进。
第四希望我们最后成为类似盖茨基金会这样的，能够捐助，推动临床转换医学的研究。
另外我甚至想单独成立一个公益性的风险投资，专门来投这种推动罕见病儿童癌症的项目，不管是医药还是治疗、诊断等，如果有机会，按照传统观点不是特别盈利，也可以投。因为真正愿意来做这些事情的，相信非常多，只是我们需要证明给他们说，这件事是有效的、有价值的。
儿童癌症，中国大概每年新增病例4万，有15万在治疗中，不仅有新发的病人，还有复发的、在治疗中的。全中国有超过100万的儿童癌症幸存者，我们不知道，因为中国人通常避而不谈。这些幸存者带上他们的家庭，大概500万、700万，受到影响是非常大的。
中国和美国的儿童癌症存活率有非常明显的区别，虽然在上海这些顶尖的医院是非常好的，但是一旦到了二三线城市，就会出现我刚才提到的那些故事，非常可惜。如果把60%提高到80%（美国儿童癌症存活率），甚至通过我们自己的努力，把这个标准再提高。
我们的患者资源非常多，美国的医生一年见不到几个孩子，中国有很多。把这些样本资源用好的话，价值是非常大的。美国一年1万多个小孩得儿童癌症，它有20多个专注于儿童癌症的公益基金，中国一个都没有。
另一个也是我很有感触的。那天看一个视频，一个母亲在治疗的过程中，整个过程很孤独，从被诊断开始到搜寻资料，到外地就医等，即使被治好了，整个都是孤独的感觉。
所以我跟我们向日葵说，我们的思路就是不孤单，有希望。从头到尾都感觉有人陪伴他们，很多人在努力，希望提高他们的生存时间和生活质量，非常有幸得到了中国和美国的一些专业人士的支持。也希望在座的专家能够加入到我们，一起来做这样的事情，我们是完全开放的，因为是非盈利的，只要愿意来，都欢迎。
谢谢大家！
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澎湃新闻记者 沈丹丽
有爱，更要有能力！
