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胚胎基因编辑技术取得新突破,未来有望凭借该技术治疗遗传疾病

 基因编辑技术在近年来得到了很大的发展,对于医疗行业来说也是有很大的帮助的,目前科学家已经能够通过基因编辑技术修复有缺陷的DNA了,如果该技术得到完善那么在未来很多的遗传性疾病或将被扼杀在摇篮之中。

最新的CRISPR基因编辑技术已经表明,有希望消除有缺陷的DNA并且取代胚胎中的那些缺陷DNA,而且修复后的DNA或许能够融入到部分细胞中。科学家们之前难以找到一种方式,在不杀死精子的前提下对其进行基因编辑。

但纽约维尔康奈尔医学院的科学家们已经攻克了这一难题,他们能够通过电脉冲打开精子的外壳进行基因编辑。这项新技术已经被誉为近数十年来最伟大的医学突破之一。一旦这项技术得到完善,那么任何能够导致先天畸形和遗传疾病的基因突变都能够被修复。

研究人员已经发现有超过1万种遗传疾病源自于单基因,这意味着这些遗传给孩子的疾病遗传自父母其中一人的DNA单一片段突变。这些遗传疾病包含了贫血症(镰状细胞疾病)、囊胞性纤维症和肌肉萎缩症等。

首席研究人员Diana Choi博士声称:“从理论上来说,如果我们能够成功在精子上使用CRISPR-Cas9技术,那么所有通过雄性传播的单基因遗传疾病都能够被治愈。”

然而科学家们称目前来说尚不清楚这项技术是否安全,因为他们并不清楚这项技术是否能够改变所有的胚胎DNA,而并不仅仅是其中的部分DNA。即使CRISPR技术非常精确,它也仍然能够导致比如镶嵌等二级遗传破坏。

镶嵌现象是指一个人在身体的某些部位表现出了遗传病变,而不是身体的所有部位。如果一些细胞得到修复并且让DNA得到完善,而其它细胞仍然存在缺陷DNA时,就能够导致这种遗传性疾病的发生。

除了医学关注之外,人们也关注项技术应用在人类胚胎上是否存在伦理道德问题。人们越来越关注的是,CRISPR技术让设计婴儿越来越接近于现实,而美国国家卫生研究院禁止这项技术应用在人类胚胎上。

人类受精与胚胎管理局(HFEA)的创建就是为了在这些基因编辑技术的发展过程中对其进行监管,HFEA在2018年1月批准了一个以研究为目的的胚胎基因编辑项目。然而,如果科学家们如果能够改变精子的DNA,他们就能够绕过医学、伦理和法律的监管。

威尔康奈尔医学院的科学家们正努力寻找刺激精子的合适电压,因为它有着一个坚硬的外壳。研究人员发现在使用高电压进行一系列的实验之后,精子的速度被降低,这就使它难以为卵细胞授精。

在欧洲人类繁殖与胚胎学研究协会的年度会议上,研究人员称,虽然在实验过程中精子速度受到影响但是缺陷基因被消除了。CRISPR技术仍然处于发展过程中,但研究人员相信未来有一天能够培育出不存在遗传缺陷的胚胎。

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